70万一支改进药不行只看“天价”

　　近日，一则自媒体“求药帖”在网络上广为流传，文章写道“在这样事关人命的问题面前，任何冷漠都是在纵容犯罪”，将矛头直指医院开价高、政府部门不作为，产生了一定的社会影响。

　　诺西那生钠注射液，全球第一款治疗脊髓性肌萎缩症的特效药，2016年12月首先在美国获批上市，2019年2月获得中国药品监管部门的上市批准。脊髓性肌萎缩症（SMA），一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中的发病率约为 1/6000~1/10000，如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，通常无法生存至两岁。

　　诺西那生钠的治疗费用相当昂贵，生产企业曾公开表示，产品定价为12.5万美元/支。该药物首年治疗需要注射6支，此后每年还必须注射3支，患者可能终身都需要注射治疗。在美国，诺西那生钠的首年治疗费用约为75万美元。在澳大利亚，该药被纳入当地药品福利计划（PBS），针对大多数PBS药品，医保患者个人只需支付41澳元，其余费用由政府支付。

　　毫无疑问，这样的治疗费用依然十分昂贵。但是我们要看到，在诺西那生钠上市前，脊髓性肌萎缩症无药可治，患儿只能接受生命支持治疗。我们还要知道，全球创新药物的平均研发成本早已超过10亿美元，平均耗时也已超过10年。同时更要想到，罕见病治疗药物的市场空间很小，没有高定价就很难收回研发成本。如果每一款创新药物上市后都无法收回研发成本，企业就再难有动力投入创新研发，最终损害的将是患者可以从中获得的健康受益。

　　诺西那生钠之后，还有两款SMA治疗药物将陆续在全球审批上市，而且均已在我国提交注册申请。其中一款已在部分国家上市的药物，可在患儿出现症状前用药，而且只需一次性治疗，其治疗费用高达惊人的210万美元，成为全球史上最贵药物。

　　近年来，我国一直致力于提高罕见病患者治疗药物的可及性，在加快引进临床急需境外新药的同时，通过谈判将更多临床急需药物纳入医保目录，不少地方政府也进行了多种形式的有益探索。但我国基本医疗保障水平有限，一时间难以将此类药物全部纳入医保。促使“天价药”合理降价无可厚非，但因由治疗罕见病的创新药物的特殊价值，其价格最终也很难降至普通药品价格的水平，我国还应加快探索多种形式的，针对罕见病用药支付的社会共担机制。